Россия станет первой страной, где смогут лечить редкое генетическое заболевание Тея—Сакса, при котором разрушались клетки головного и спинного мозга. Препарат для лечения редкой болезни, от которой погибают дети, разработали отечественные ученые.
Коварство болезни заключается в том, что до определённого времени дети с этим заболеванием нормально развиваются, но уже с шести месяцев малыши теряют навыки. «У больных детей возникает регресс в психическом и физическом развитии, они становятся слепыми и глухими, не могут самостоятельно глотать. Причина кроется в том, что в организме ребенка перестает вырабатываться фермент гексозаминидаза А, что приводит к разрушению головного и спинного мозга. Такие дети редко доживают и до четырехлетнего возраста», — пояснил «Известиям» директор Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета Альберт Ризванов.
Ученые для лечения болезни предложили использовать измененные стволовые клетки, которые помогают организму вырабатывать необходимый фермент, чтобы препятствовать развитию болезни. Лекарство испытали в лаборатории на животных, в ближайшее время начнутся клинические исследования. «Если они окажутся такими же успешными, то у России есть шансы стать единственной в мире страной, которая будет способна помочь родителям спасти детей с болезнью Тея-Сакса», — отметил Ризванов.
Автор: Нина Калинина
